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Novo medicamento pode ajudar no tratamento de doença rara

01 de agosto de 2024 (Bibliomed). A calcificação arterial devido à deficiência de CD73 (ACDC) é uma doença incrivelmente raro, afetando menos de 1 em cada 1 milhão de pessoas. Estima-se que apenas 20 pessoas em todo o mundo vivam com a doença, que causa endurecimento das artérias, o que pode resultar em amputações.

A doença é causada por um defeito genético e geralmente é diagnosticada na adolescência ou na faixa dos 20 anos. O cálcio se acumula nas artérias, principalmente nas pernas, e caminhar torna-se doloroso e difícil. Também pode causar deformação nas mãos. Em alguns casos, a amputação é necessária.

Um estudo realizado no National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI), nos Estados Unidos, traz uma luz para esses pacientes: um medicamento chamado etidronato parece ajudar a retardar o acúmulo de cálcio nas artérias.

Sete pacientes com ACDC (cerca de um terço de todos os casos conhecidos em todo o mundo) receberam etidronato para ajudar a aliviar o fluxo sanguíneo prejudicado nas pernas. Durante três anos, eles tomaram o medicamento durante 14 dias a cada três meses.

Com base em tomografias computadorizadas, o tratamento pareceu retardar o acúmulo de depósitos de cálcio nas artérias das pernas.

Infelizmente, o etidronato não conseguiu remover qualquer cálcio já acumulado nas artérias antes do tratamento e não levou a qualquer melhoria no fluxo sanguíneo.

Mas o fluxo sanguíneo não piorou e a droga parecia não ter efeitos colaterais. Contudo, os pacientes disseram que a dor, a falta de mobilidade e outros sintomas melhoraram depois de tomar o medicamento.

Fonte: Vascular Medicine. DOI: 10.1177/1358863X241235669.

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