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Gel experimental pode ajudar pacientes com doença de pele rara

26 de dezembro de 2022 (Bibliomed). Pacientes com epidermólise bolhosa distrófica (DEB), uma condição rara que torna a pele extremamente frágil, podem ter um novo aliado para tratar as feridas resultantes da doença: um gel experimental parece curar as feridas.

A epidermólise bolhosa distrófica afeta cerca de 3 em cada 1 milhão de pessoas e é causada por um gene defeituoso que torna o corpo incapaz de produzir um determinado colágeno - uma "cola" entre as camadas da pele que é essencial para sua força e integridade. As crianças acabam desenvolvendo bolhas que progridem para feriadas abertas caso tenham uma colisão ou mesmo uma fricção na pele.

Em alguns casos, os bebês que nascem com essa condição já apresentam bolhas e até mesmo falta de pele no nascimento ou logo depois. Essas crianças geralmente desenvolvem cicatrizes generalizadas em seus corpos e podem ter inflamação ocular que prejudica sua visão. Bolhas e cicatrizes também surgem ao longo do revestimento da boca, garganta e trato digestivo - o que pode interferir na alimentação e causar desnutrição.

Como jovens adultos, as pessoas com epidermólise bolhosa distrófica enfrentam um alto risco de carcinoma de células escamosas, uma forma de câncer de pele que normalmente é altamente curável, mas em uma pessoa com epidermólise bolhosa distrófica geralmente se mostra mortal.

Desenvolvido na Universidade de Stanford, nos Estados Unidos, a nova terapia genética é na forma de um gel que é aplicado na pele, diretamente nas feridas. O gel contém um vírus herpes modificado que entrega duas cópias funcionais do gene, chamadas COL7A1, às células da pele dos pacientes. As células são então capazes de produzir a proteína de colágeno que falta - com o objetivo de curar feridas.

O estudo envolveu 31 crianças e adultos com epidermólise bolhosa distrófica. Cada paciente teve uma ferida tratada com o gel de terapia genética e uma segunda ferida semelhante tratada com um gel de placebo (inativo). Em todos os casos, foi aplicado durante as trocas semanais do curativo. Após seis meses, 67% das feridas tratadas com a terapia gênica estavam completamente fechadas, contra 22% das tratadas com o gel placebo. Isso incluiu a cura de feridas de longa data - até mesmo de 10 anos.

Fonte: New England Journal of Medicine. DOI: 10.1056/NEJMoa2206663.