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FDA aprova a primeira terapia com células-tronco para tratar anemia aplásica grave

06 de abril de 2026 (Bibliomed). A Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) anunciou a aprovação da primeira terapia de transplante de células-tronco hematopoiéticas para tratar pacientes com anemia aplásica, uma condição rara, porém grave. O omidubicel-onlv (Omisirge) é permitido para pacientes com 6 anos ou mais após condicionamento de intensidade reduzida.

A anemia aplásica ocorre quando a medula óssea, um tecido vermelho e esponjoso localizado dentro dos ossos, para de produzir quantidades suficientes de glóbulos vermelhos, glóbulos brancos e plaquetas. Na SAA, as células são danificadas, frequentemente porque o sistema imunológico as ataca. Sem células sanguíneas suficientes, os pacientes ficam extremamente vulneráveis. Os sintomas podem incluir fadiga, falta de ar, palidez, infecções frequentes ou prolongadas e hematomas inexplicáveis ??ou frequentes. A anemia aplásica grave pode se desenvolver lenta ou repentinamente.

O transplante de células-tronco é uma opção, mas a compatibilidade com um irmão doador nem sempre é possível. Caso não haja um doador disponível, os médicos podem recorrer ao transplante de cordão umbilical para tratar a anemia aplásica grave (AAG), mas as limitações incluem recuperação hematopoiética tardia e aumento do risco de infecções.

Com a terapia de células-tronco Omisirge, as células-tronco do sangue do cordão umbilical doado são quimicamente aprimoradas com nicotinamida, uma forma de vitamina B3, e então administradas a um paciente para ajudar a restaurar seu sangue e sistema imunológico.

O estudo focou em 14 pacientes que não responderam a outras terapias, mas que demonstraram "resultados significativamente melhores do que o esperado”. Doze pacientes apresentaram recuperação rápida de neutrófilos, com um tempo médio de recuperação relatado de 11 dias. Apenas 16% dos pacientes apresentaram doença do enxerto contra o hospedeiro aguda leve, e nenhum caso de doença do enxerto contra o hospedeiro aguda grave ou crônica. Além disso, 94% estavam livres da doença e a taxa de sobrevida global foi de 86%, com 86% alcançando independência de transfusão de glóbulos vermelhos.

Até 2027, o Omisirge tem o potencial de tratar de 2.000 a 2.500 pacientes por ano nos Estados Unidos, conforme relatado pela Global Reach Health em 2023. O custo total de um único tratamento com Omisirge é de US$338.000 e não inclui o custo do procedimento de transplante ou da internação hospitalar.

Fonte: The American Society of Hematology Annual Meeting and Exposition.