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Nova terapia genética mostra promessa de 'mudança de vida' para hemofilia B

06 de junho de 2025 (Bibliomed). Uma nova terapia genética, desenvolvida na Universidade da Pensilvânia, nos Estados Unidos, pode servir como um tratamento sustentável de dose única para pessoas com hemofilia B.

Pessoas com hemofilia B tiveram seus episódios de sangramento reduzidos em uma média de 71% após uma única infusão de fidanacogene elaparvovec, comercializado com os nomes de Beqvez ou Durveqtix. Melhor ainda, mais da metade dos 45 pacientes do estudo não apresentaram nenhum sangramento após receber a terapia genética.

A hemofilia B é um distúrbio hemorrágico hereditário raro que faz com que as pessoas tenham níveis mais baixos do fator IX de coagulação, uma proteína do sangue que ajuda a formar coágulos. A terapia genética usa um vírus oco para entregar uma cópia funcional do gene do fator IX ao fígado do paciente, permitindo que o corpo comece a produzir o fator de coagulação, disseram os pesquisadores.

De acordo com os pesquisadores, poucos dias após receberem a infusão da terapia genética, ela criou raízes, e seus corpos começaram a produzir fator IX pela primeira vez.

Atualmente, pessoas com hemofilia B devem receber infusões regulares de fator IX. Os pacientes podem precisar dessas infusões em qualquer lugar, de uma vez a cada duas semanas até várias vezes por semana. Em contraste, a nova terapia genética requer apenas uma dose de infusão única. A maioria dos pacientes não precisou continuar recebendo infusões de fator IX após receber a terapia genética.

Fonte: New England Journal of Medicine. DOI: 10.1056/NEJMoa2302982.