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Medicamento poderia reduzir sangramento em pacientes com hemofilia

27 de outubro de 2023 (Bibliomed). Um medicamento injetável experimental parece eficaz na redução de sangramentos em pacientes com hemofilia A e B, de acordo com um par de novos ensaios clínicos.

O fitusiran é um tipo de medicamento chamado terapia de RNA de pequena interferência, que age interferindo na produção de proteínas específicas do corpo. O medicamento tem como alvo a antitrombina, uma proteína que reduz a coagulação do sangue. Como resultado, os pacientes são mais capazes de formar coágulos que estancam sangramentos perigosos.

O primeiro ensaio clínico foi realizado em 26 hospitais em 12 países. Incluiu 56 pacientes do sexo masculino, com idade igual ou superior a 12 anos, com hemofilia grave resistente ao tratamento. Dois terços foram tratados com fitusiran, enquanto os outros (o grupo "controle") receberam medicamentos que aumentam a coagulação conforme necessário. A taxa média de sangramento anual entre os pacientes com fitusiran foi de 0, em comparação com quase 17 sangramentos em média no grupo de controle.

O segundo estudo envolveu 45 hospitais em 17 países, com 120 pacientes do sexo masculino, com 12 anos ou mais, que tinham hemofilia, mas sem resistência ao tratamento. Novamente, dois terços foram tratados com fitusiran mensalmente, enquanto os outros receberam medicamentos coagulantes sob demanda. A taxa média de sangramento anual entre os pacientes com fitusiran neste estudo foi de 0, em comparação com quase 22 sangramentos em média no grupo de controle.

O principal efeito colateral em ambos os estudos foi um aumento nos níveis de alanina aminotransferase, uma enzima liberada no sangue quando o fígado é danificado. Cerca de 32% dos pacientes com fitusiran apresentaram aumento dessa enzima no primeiro ensaio e 23% no segundo ensaio. Nenhuma morte foi relatada em nenhum dos ensaios.

A hemofilia é um distúrbio hemorrágico hereditário. As pessoas com hemofilia A ou B não têm proteínas naturais que ajudam a formar coágulos sanguíneos para parar o sangramento. Sem essas proteínas, esses pacientes sangram espontaneamente nas articulações e nos músculos e podem demorar muito mais para parar de sangrar após uma lesão.

Fonte: The Lancet Hematology. DOI: 10.1016/S2352-3026(23)00037-6.