Notícias de saúde

Terapia genética restaura audição em crianças nascidas surdas

27 de setembro de 2024 (Bibliomed). Uma nova esperança para crianças com perda auditiva. Em um estudo realizado no Eaton-Peabody Laboratories at Mass Eye and Ear, cinco crianças que nasceram surdas tiveram a audição restaurada em ambos os ouvidos depois de passarem por uma terapia genética.

Todas as cinco crianças apresentaram recuperação auditiva em ambos os ouvidos, com melhorias significativas na percepção da fala e na capacidade de localizar a posição de um som. Duas das crianças também adquiriram a capacidade de apreciar música e foram observadas dançando ao som da música.

Todas as crianças neste estudo tinham DFNB9, uma doença auditiva hereditária causada por mutações no gene OTOF. A condição impede a produção da proteína otoferlina funcional, necessária nos mecanismos auditivos e nervosos subjacentes à audição.

Atualmente não existem medicamentos disponíveis para tratar doenças hereditárias de surdez como o DFNB9. No entanto, já foi comprovado que esta terapia genética funciona, com um ensaio com seis pacientes em 2022 mostrando recuperação da audição num ouvido em cinco crianças.

No estudo, as crianças receberam cópias funcionais do gene OTOF através de injeções de um vírus nos ouvidos internos, a partir de junho de 2023. O vírus oco transportava cópias do gene saudável. Elas foram tratadas no Eye & ENT Hospital da Fudan University e observadas por um período de 13 ou 26 semanas.

Os pesquisadores estavam preocupados que uma dose dupla do vírus pudesse causar uma resposta imunitária mais forte, aumentando o risco de efeitos adversos. No entanto, nenhuma toxicidade grave ou efeitos colaterais graves foram observados.

Cerca de 26 milhões de pessoas nascem surdas, e até 60% da surdez infantil é causada por fatores genéticos. Segundo os autores, esses resultados representam uma esperança para essas crianças e suas famílias.

Fonte: Nature Medicine. DOI: 10.1038/s41591-024-03023-5.