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Artigos de saúde

Terapêutica Genética Trata Bebês com Imunodeficiência na França

A terapêutica genética foi usada com sucesso por pesquisadores franceses para tratar a síndrome de imunodeficiência combinada grave. Dois bebês, com idade de 8 e de 11 meses, que receberam o tratamento genético não mais se encontram em isolamento, estando atualmente em casa sem qualquer tratamento, com crescimento e desenvolvimento normais para a sua idade.

O novo tratamento genético foi descrito na revista Science, e a pesquisa foi realizada no Necker Hospital em Paris. Basicamente, o tratamento consiste em injetar uma cópia normal do gene defeituoso que causa a Síndrome de Imunodeficiência Combinada X1 (SCID X1), uma doença transmitida pelo cromossomo feminino X. No paciente doente, e sem informações genéticas adequadas, as células de defesa não se desenvolvem, crescem ou se espalham, e as pessoas portadoras desta síndrome ficam vulneráveis às menores e mais simples infecções.

Geralmente pacientes com síndrome de imunodeficiência combinada são obrigados a viver em ambientes estéreis, para evitar qualquer infecção (uma vez que os seus sistemas imunes não funcionam), até que um transplante de medula possa ser realizado.

O novo gene desbloqueia o desenvolvimento das novas células, fazendo que o sistema imunológico volte a funcionar normalmente. Após a injeção do gene, em duas semanas o sistema imunológico do paciente começa a funcionar. Os dois bebês apresentam, no momento, uma contagem celular comparável à aquelas das crianças normais da mesma idade.

Segundo os autores, as crianças deverão ser monitoradas durante o resto de suas vidas, para assegurar o sucesso do tratamento a longo prazo.

Fonte: Science 2000; 288:627-9, 669-72

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