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FDA aprova primeiro medicamento para o crescimento em crianças com nanismo

23 de dezembro de 2021 (Bibliomed). A Food and Drug Administration dos Estados Unidos (FDA) aprovou a injeção de Voxzogo (vosoritide) para melhorar o crescimento em crianças de cinco anos de idade ou mais com acondroplasia e epífises abertas (placas de crescimento), o que significa que essas crianças ainda têm potencial para crescer. A acondroplasia é a forma mais comum de nanismo. O nanismo é um transtorno que se caracteriza pela deficiência no crescimento, resultando numa pessoa com baixa estatura, se comparada com a média da população de mesma idade e sexo.

“A aprovação atende a uma necessidade médica para mais de 10.000 crianças apenas nos Estados Unidos e ressalta o compromisso da FDA em ajudar a disponibilizar novas terapias para doenças raras", disse Theresa Kehoe, médica, diretora da Divisão de Endocrinologia Geral do Centro da FDA para Avaliação e Pesquisa de Medicamentos. “Com esta ação, crianças com baixa estatura devido à acondroplasia têm uma opção de tratamento que visa a causa subjacente de sua baixa estatura.”

A acondroplasia é uma condição genética que causa baixa estatura importante e crescimento desproporcional. A altura média de um adulto com acondroplasia é de aproximadamente 1,20 metros. Pessoas com acondroplasia têm uma mutação genética que faz com que um determinado gene de regulação do crescimento, denominado receptor 3 do fator de crescimento de fibroblastos, seja excessivamente ativo, o que impede o crescimento ósseo normal. O Voxzogo atua ligando-se a um receptor específico denominado receptor B do peptídeo natriurético, que reduz a atividade do gene de regulação do crescimento e estimula o crescimento ósseo.

A segurança e eficácia do Voxzogo em melhorar o crescimento foram avaliadas em um estudo de fase 3, duplo-cego, controlado por placebo, de um ano em participantes de cinco anos ou mais com acondroplasia que têm epífises abertas. No estudo, 121 participantes foram designados aleatoriamente para receber injeções de Voxzogo sob a pele ou um placebo. Os pesquisadores mediram a velocidade de crescimento anual dos participantes, ou taxa de crescimento em altura, no final do ano. Os participantes que receberam Voxzogo cresceram em média 1,57 centímetros a mais do que aqueles que receberam placebo.

Os efeitos colaterais mais comuns do Voxzogo incluem reações no local da injeção, vômitos e diminuição da pressão arterial. A bula do Voxzogo também lista a diminuição da pressão arterial como um aviso e precaução, o que significa que é um efeito colateral potencialmente sério.

O FDA aprovou o Voxzogo sob a via de aprovação acelerada, que permite a aprovação antecipada de medicamentos que tratam condições graves e atendem a uma necessidade médica não atendida, com base em um desfecho clínico substituto ou intermediário. Uma condição para essa aprovação acelerada é um estudo posterior que avaliará a altura final do adulto. Este aplicativo também recebeu a designação de revisão de prioridade.

Fonte: U.S. Food and Drug Administration. November, 2021.