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Nova terapia pode ser promessa no tratamento da anemia falciforme

18 de dezembro de 2023 (Bibliomed). Um ensaio clínico que está tentando encontrar uma cura para a doença falciforme descobriu que uma nova terapia genética foi segura e bem-sucedida em quatro pacientes. Os medicamentos podem ajudar com os sintomas, mas não curam a doença falciforme, cujos pacientes têm expectativa de vida média de cerca de 40 anos.

A terapia experimental de edição genética única modifica as células-tronco formadoras de sangue do próprio paciente. A ideia é corrigir a mutação responsável pela doença falciforme.

Os quatro pacientes tiveram suas células-tronco coletadas para edição genética e, em seguida, fizeram quimioterapia para destruir a medula óssea restante. As células reparadas foram então infundidas de volta em seu corpo.

A tecnologia de edição de genes CRISPR utilizada é chamada CRISPR/CA12. É uma ferramenta altamente precisa para modificar os genomas das células-tronco do sangue para que o corpo possa produzir células sanguíneas robustas e saudáveis.

O estudo encontrou novos glóbulos brancos em todos os quatro pacientes em cerca de quatro semanas, sem efeitos adversos graves.

Os pacientes também atingiram um nível normal de hemoglobina, que é o componente mais importante dos glóbulos vermelhos que transportam oxigênio por todo o corpo. Também importante, os pacientes não tiveram ataques de dor por muitos meses após a terapia.

Fonte: European Hematology Association Congress 2023.