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Tratamento experimental é promissor contra esclerose lateral amiotrófica

14 de setembro de 2020 (Bibliomed). Um tratamento experimental pode ajudar a retardar a progressão da esclerose lateral amiotrófica (ELA), descobriu um novo estudo do Massachusetts General Hospital, nos Estados Unidos.

O tratamento consiste em uma combinação de dois medicamentos existentes que foram estudados individualmente para ELA (fenilbutirato de sódio e ácido tauroursodesoxicólico), que, quando adicionados à medicação padrão dos pacientes, atrasava a progressão da doença em seis meses.

O fenilbutirato de sódio foi aprovado na década de 1990 pela Food and Drug Administration dos EUA para o tratamento de uma doença rara em que a amônia se acumula no corpo. Já o ácido tauroursodesoxicólico é usado em alguns países para tratar cálculos biliares e também está disponível como suplemento dietético.

Pesquisas de laboratório mostraram que as duas drogas juntas podem proteger as células nervosas da morte. E a farmacêutica Amylyx Pharmaceuticals, de Cambridge, Massachusetts, está agora desenvolvendo a combinação como um tratamento para ELA e doença de Alzheimer.

O teste atual, parcialmente financiado pela Amylyx, incluiu 137 pacientes com ELA em 25 centros médicos dos EUA. Oitenta e nove pacientes foram designados aleatoriamente para tomar o medicamento, apelidado de AMX0035, todos os dias durante 24 semanas. Os outros 48 pacientes receberam um placebo (tratamento inativo). Todos permaneceram com seus medicamentos padrão também.

No final, os pacientes no AMX0035 estavam se saindo melhor do que os pacientes com placebo em uma escala que mede a função física - noções básicas como andar, falar, vestir, escrever e usar utensílios. Em média, os pacientes AMX0035 diminuíram em uma taxa mais lenta, para uma diferença de cerca de 2,5 pontos em uma escala de 0 a 48.

Os pesquisadores consideraram os resultados um passo promissor na luta contra uma doença devastadora e invariavelmente fatal. E dois grupos de defesa estão pedindo uma ação rápida para disponibilizar o medicamento aos pacientes.

A ELA é uma doença progressiva que mata as células nervosas do cérebro e da medula espinhal. Eventualmente, todos os músculos que controlam o movimento voluntário tornam-se prejudicados, fazendo com que as pessoas percam a capacidade de se mover, falar, comer e respirar. A maioria das pessoas com ELA morre de insuficiência respiratória dentro de três a cinco anos após seus primeiros sintomas, de acordo com o Instituto Nacional de Saúde dos EUA.

Fonte: New England Journal of Medicine. DOI: 10.1056/NEJMe2021144.